谁将收获CRISPR/CAS9的商业利益？| 人类补完计划01

本期节目为大家分享的是《Redesigning Life: How Genome Editing Will Transform the World》。本书作者John Parrington是牛津大学细胞分子学教授、分子药理学家、牛津大学伍斯特学院院士。他从人类最初的基因工程研究开始，全面讲述了基因工程的发展，基因组编辑技术在生物育种、临床治疗、农业、科研领域的运用以及未来的发展。在基因组编辑的过程中，找到一把自带“导航系统”的“基因剪刀”至关重要。CRISPR/CAS9就是近年来出现的“基因剪刀”，因其构成简单、编辑效率高且容易操作，成为基因组编辑炙手可热的工具。

• 这个后来被证明极富革新性的切割系统叫作CRISPR/CAS9，其中CRISPR是“规律成簇间隔短回文重复”的英文单词首字母缩写，CAS9则是切割DNA的酶。事实上，人们早在1987年就知道CRISPR重复序列的存在了，是由大阪大学的石野良纯（Yoshizumi Ishino）和同事在大肠杆菌的基因组中首次注意到的。当时，他们在研究一个叫凋亡抑制蛋白的基因，在对该基因的编码区域进行测序时，为了寻找能够开启或关闭该基因的调控元件，石野良纯团队也测序了基因组上与之相邻的区域。然而，研究者却发现了一些奇怪的东西。凋亡抑制蛋白的基因旁边有5段相同的DNA片段，每一段都被一段间隔序列隔开，每段间隔序列的DNA序列各不相同。
• 杜德娜和沙尔庞捷发现，CRISPR发挥作用先是通过生成病毒DNA的RNA拷贝，然后这个向导RNA会引导CAS酶到病毒基因组的特定位点进行切割。在某种意义上，它有点儿像把文本搜索功能与“剪切—粘贴”的功能结合在一起：用向导RNA进行搜索，CAS9酶进行剪切。然而，这个发现真正革命性的一点是，它不仅揭示了微生物中一种关键生命活动背后的机制，还意味着这个系统有可能被采纳为遗传工程的一种形式。
• 谁应该收获CRISPR/CAS9的商业利益，这只是众多饱受争议的话题之一。对大众而言，一个具有更强影响力的话题是科学家用CRISPR/CAS9首次修改人类胚胎基因组的新闻。这条新闻首先是以传言的形式出现的。2015年3月12日，《自然》杂志上出现了一篇爱德华·兰菲尔（Edward Lanphier）的评论文章，他是桑加莫生物科学公司的总裁和美国再生医学联盟的主席。文章还有4个共同作者，都是基因组编辑技术的专家。这篇文章呼吁科学家不要用CRISPR/CAS9修改人类胚胎，即便是出于研究目的。