210万美元!史上最贵的治疗方案通过监管审批

作者: 曹泽熙
这种治疗方案有望治愈此前被视作绝症的脊髓性肌萎缩症。

210万美元一次!

5月24日周五,美国食品和药物管理局(FDA)批准了制药巨头诺华公司(Novartis)治疗婴儿肌肉萎缩症的一次性治疗方案。诺华公司称,这种基因治疗费用为212.5万美元。

消息发布后,诺华公司(NVS)股价大涨。周五,公司股价收涨3.65%,报收87.52美元。

这种名为Zolgensma的疗法治疗一种称为脊髓性肌萎缩症(SMA)的遗传性疾病。如果不治疗,患者通常会在2岁之前死亡。

诺华公司推出的这种治疗方案,是最新的基因疗法,其原理是将新DNA引入体内以纠正错误基因。

目前,科学家们普遍认为,造成脊髓性肌萎缩症的原因是患病婴儿控制肌肉的运动神经里的某种蛋白质(运动神经元存活因子,SMN)出了问题,使得神经讯号的传递受到阻碍,造成肌肉的收缩失常。控制这种蛋白质形成的基因,称为SMN1,当这种基因出现问题时,就会产生这种疾病。

仅在美国,每年就有400至500个新生儿被检测出患有这种病症,其中大约300人属于最严重的情形,通常会在2岁之前死亡。

不过,Zolgensma并非第一种能够治愈这种疾病的治疗方案。2016年,FDA就允许一种名叫Spinraza的药物上市,这一药物也能够治愈这种病症。

另外,据华尔街日报援引FDA的报告,参与Zolgensma第一阶段临床试验的12名儿童都已经活过了2岁——这一关键时间点,并且其肌肉功能和正常同龄儿童差异不大。不过,目前这一治疗方案对患者的长期影响尚不得而知。

基因治疗有望治愈那些患儿,不过高昂的费用也引发市场担忧政府或者医疗保险公司是否会为患儿买单。

Zolgensma的价格位列目前全球最贵药物之冠。排名第二的依然是一种基因疗法,这种名为Luxturna的基因疗法定价为85万美元。

不过,不少慢性病或癌症患者在其一生中花费的医药费用远大于Zolgensma的定价。

诺华公司是一家总部位于瑞士巴塞尔的制药及生物技术跨国公司。它的核心业务为各种专利药、消费者保健、非专利药、眼睛护理和动物保健等领域。

诺华公司成立于1996年,由位于巴赛尔的两家化学品及制药公司“汽巴-嘉基”(Ciba-Geigy)和“山德士”(Sandoz)合并而成。

*本文来自华尔街见闻(微信ID:wallstreetcn)。开通华尔街见闻金卡会员,马上领取2019全球市场机会。

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