本文来源：医药魔方 (ID:yiyaomofang)，华尔街见闻专栏作者
2019年5月31日-6月4日，第55届美国临床肿瘤学会年会（ASCO年会）在美国芝加哥召开，荣昌生物制药（烟台）有限公司携自主研发抗癌新药RC48-ADC应邀参会，发布了以《RC48-ADC治疗HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌II期临床试验》为题的研究结果，备受瞩目。
（北京大学肿瘤医院副院长郭军教授向与会者介绍RC48-ADC治疗HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌II期临床试验的研究结果）
ASCO年会是世界上规模最大、学术水平和权威性最高的临床肿瘤学会议，全球多数重要的临床试验成果都选择在ASCO年会上首次发布。本届年会上，来自世界各地的肿瘤专家同与会者一起，分享探讨了当前国际最前沿的临床肿瘤学科研成果和肿瘤治疗进展。
临床试验是新药研发的关键环节
我国的生物制药企业参与这一世界性盛会的历史不长。临床试验是新药研发的关键环节，发达国家对新药临床试验非常重视。我国随着科技创新水平的提升，在新药临床试验领域正在不断进步，逐渐与国际接轨。临床试验是指在人体（病人或健康志愿者）进行药物系统性研究，以确定试验药物的疗效与安全性。我国制药企业研制新药，必须按照《药物临床试验质量管理规范》的规定，如实报送研制方法、质量标准、药理及毒理试验结果等有关资料和样品，经国家药品监督管理部门批准后，才能进行临床试验。
晚期尿路上皮癌新药研发难
晚期尿路上皮癌一直是新药研发的难点。尿路上皮癌是世界范围内常见的恶性肿瘤，严重危害人类生命健康。尿路上皮癌分为肾盂癌、输尿管癌、膀胱癌以及尿道癌。统计显示，超过 90%尿路上皮肿瘤起源于膀胱，8%起源于肾盂，其余2%起源于输尿管和尿道。以占比最多的膀胱癌为例，2018年全球新发病例54.9万例，死亡20万例；中国新发病例数8.2万例，死亡3.8万例。
目前晚期尿路上皮癌患者缺乏有效的二线治疗方法
尿路上皮癌发生转移或不能手术切除时首选的治疗方法是含铂类药物的化疗方案，称为一线治疗。尿路上皮癌在一线治疗的早期一般比较有效，但是一段时间后由于化疗药物敏感性下降等原因导致肿瘤复发和进展，需要采用新的治疗方法，称为二线治疗方案。但目前晚期尿路上皮癌患者缺乏有效的二线治疗方法。当患者一线标准治疗失败后，长期处于无药可治的境地，从而严重影响患者生存期。
（北京大学肿瘤医院肿瘤专家盛锡楠教授与国内外专家就RC48-ADC研究结果进行交流讨论）
近年来，虽然在肿瘤免疫治疗上取得突破，欧美国家先后批准了几个抗PD-1/PD-L1抗体药物，用于尿路上皮癌的二线治疗，但整体缓解率仅20%左右，疗效并不显著。也就是说，大部分患者的病情并没有明显得到缓解。
荣昌生物研发高效靶向抗肿瘤药物 临床研究已取得重大突破
面对患者迫切的用药需求，荣昌生物的科学家针对肿瘤细胞表面HER2抗原，研发了一种高效的靶向抗肿瘤药物。HER2是一个常见的致癌基因，有相当多的尿路上皮癌呈HER2阳性。荣昌生物经过多年潜心研发，以HER2为突破口，成功研制出RC48-ADC这一靶向HER2的抗体-药物偶联（ADC)药物。该药物的作用机制是在一个自主研发的HER2单克隆抗体分子上，连接多个小分子化疗药物，形成被称为“生物导弹”的ADC药物。ADC药物的抗体部分如同精确制导的微形火箭，可以精准地瞄准肿瘤细胞，并进入癌细胞内部，ADC药物所携带的化疗药物就象是火箭上的炸药，能高效杀死肿瘤细胞。2017年12月，由北京大学肿瘤医院副院长郭军教授作为组长的RC48-C005项目，一项评价注射用重组人源化抗HER2单抗-MMAE偶联剂（RC48-ADC）治疗HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的有效性和安全性的II期临床试验，正式启动。如今，这一开创性的临床研究已取得重大突破。
（荣昌生物CEO房健民教授向与会者介绍RC48-ADC治疗HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌II期临床试验数据）
ASCO2019年会公布的RC48-C005研究初步结果显示：在接受RC48-ADC治疗的43例二线及多线尿路上皮癌受试者中，确证客观缓解率（cORR）高达51.2%，疾病控制率（DCR）高达90.7%。目前，国内外尚未有治疗HER2阳性尿路上皮癌的药品获得上市批准，RC48的上述疗效结果实现了重大突破，不仅有效率高，而且大幅延长了一线治疗失败后患者的生存期，填补了这一巨大的医学需求。