7*24 快讯

美国FDA代理局长将与罕见病组织举行闭门会议

据一位资深机构官员透露,美国食品药品管理局(FDA)计划本周三与美国罕见疾病组织(NORD)、EveryLife罕见病基金会、癌症研究之友(Friends of Cancer Research)以及安格曼综合症治疗基金会(Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics)等十几个倡导罕见病治疗的团体举行闭门圆桌会议。

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市场有风险,投资需谨慎。本文不构成个人投资建议,也未考虑到个别用户特殊的投资目标、财务状况或需要。用户应考虑本文中的任何意见、观点或结论是否符合其特定状况。据此投资,责任自负。

此次会议将让FDA代理局长Kyle Diamantas及其他高级官员与罕见病组织建立联系,就推进那些往往难以达到该机构严格审批流程的疗法进行私下交谈。鉴于近期针对罕见病疗法的决策引发争议,罕见病社群一直寻求监管机构提供更明确的指引,部分团体批评了FDA的决定,并呼吁在试验设计和获益-风险考量上保持一致性。(彭博)

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