据一位资深机构官员透露，美国食品药品管理局（FDA）计划本周三与美国罕见疾病组织（NORD）、EveryLife罕见病基金会、癌症研究之友（Friends of Cancer Research）以及安格曼综合症治疗基金会（Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics）等十几个倡导罕见病治疗的团体举行闭门圆桌会议。
此次会议将让FDA代理局长Kyle Diamantas及其他高级官员与罕见病组织建立联系，就推进那些往往难以达到该机构严格审批流程的疗法进行私下交谈。鉴于近期针对罕见病疗法的决策引发争议，罕见病社群一直寻求监管机构提供更明确的指引，部分团体批评了FDA的决定，并呼吁在试验设计和获益-风险考量上保持一致性。（彭博）