临床阶段生物制药公司Opus Genetics正在开发基因疗法，旨在恢复遗传性视网膜疾病患者的视力并预防失明。

该公司在2026年里约视网膜大会上公布OPGx-BEST1和OPGx-LCA5基因治疗项目的积极临床数据。

在OPGx-BEST1公司1/2期临床试验的初始低剂量队列1中，75%可评估受试者视网膜敏感度改善，支持进一步临床开发。

新的BEST1数据分析将视网膜结构与视觉功能关联起来，有助于聚焦最可能对治疗产生反应的区域。

在OPGx-LCA5公司1/2/3期临床试验中，成人受试者在24个月内视力和光敏感度持续改善，儿科受试者在6个月内结果令人鼓舞。

OPGx-LCA5的3期临床试验给药预计将于2026年第四季度启动。