谁将收获CRISPR/CAS9的商业利益?| 人类补完计划01

人们早在1987年就知道CRISPR重复序列的存在了,是由大阪大学的石野良纯和同事在大肠杆菌的基因组中首次注意到的。

本期节目为大家分享的是《Redesigning Life: How Genome Editing Will Transform the World》。本书作者John Parrington是牛津大学细胞分子学教授、分子药理学家、牛津大学伍斯特学院院士。他从人类最初的基因工程研究开始,全面讲述了基因工程的发展,基因组编辑技术在生物育种、临床治疗、农业、科研领域的运用以及未来的发展。在基因组编辑的过程中,找到一把自带“导航系统”的“基因剪刀”至关重要。CRISPR/CAS9就是近年来出现的“基因剪刀”,因其构成简单、编辑效率高且容易操作,成为基因组编辑炙手可热的工具。

  • 这个后来被证明极富革新性的切割系统叫作CRISPR/CAS9,其中CRISPR是“规律成簇间隔短回文重复”的英文单词首字母缩写,CAS9则是切割DNA的酶。事实上,人们早在1987年就知道CRISPR重复序列的存在了,是由大阪大学的石野良纯(Yoshizumi Ishino)和同事在大肠杆菌的基因组中首次注意到的。当时,他们在研究一个叫凋亡抑制蛋白的基因,在对该基因的编码区域进行测序时,为了寻找能够开启或关闭该基因的调控元件,石野良纯团队也测序了基因组上与之相邻的区域。然而,研究者却发现了一些奇怪的东西。凋亡抑制蛋白的基因旁边有5段相同的DNA片段,每一段都被一段间隔序列隔开,每段间隔序列的DNA序列各不相同。
  • 杜德娜和沙尔庞捷发现,CRISPR发挥作用先是通过生成病毒DNA的RNA拷贝,然后这个向导RNA会引导CAS酶到病毒基因组的特定位点进行切割。在某种意义上,它有点儿像把文本搜索功能与“剪切—粘贴”的功能结合在一起:用向导RNA进行搜索,CAS9酶进行剪切。然而,这个发现真正革命性的一点是,它不仅揭示了微生物中一种关键生命活动背后的机制,还意味着这个系统有可能被采纳为遗传工程的一种形式。
  • 谁应该收获CRISPR/CAS9的商业利益,这只是众多饱受争议的话题之一。对大众而言,一个具有更强影响力的话题是科学家用CRISPR/CAS9首次修改人类胚胎基因组的新闻。这条新闻首先是以传言的形式出现的。2015年3月12日,《自然》杂志上出现了一篇爱德华·兰菲尔(Edward Lanphier)的评论文章,他是桑加莫生物科学公司的总裁和美国再生医学联盟的主席。文章还有4个共同作者,都是基因组编辑技术的专家。这篇文章呼吁科学家不要用CRISPR/CAS9修改人类胚胎,即便是出于研究目的。