美国FDA 2018年度报告:59款新药创历史新高,创新强劲的一年

来源: 药明康德
2019-01-14 09:27
三分之一为first-in-class的创新药,70%以上通过加速审批通道获批,24%为突破性疗法,且罕见病治疗药物以34款强势胜出。

本文来源:药明康德 (ID:WuXiAppTecChina),作者:医药观澜

▎医药观澜/报道

 

 

日前,美国FDA发布了2018年度新药审批报告,其下属机构CDER在这一年批准的新药共计59款,创下历史新高。其中,有几个数字引人瞩目:1/3为first-in-class的创新药,70%以上通过加速审批通道获批,24%为突破性疗法,且罕见病治疗药物以34款强势胜出

 

2018年,美国FDA共批准了59款创新药,如下:

图片来源:《2018 New Drug Therapy Approvals

 

与2017年相比,2018年获批新药的数量同比增加13个,也远超2009-2017年平均每年33款的数字。这一数字打破了20年的纪录,创下了历史新高。其中,全球新的一类新药(first-in-class)占32%,共计19种,包括:Aimovig, Crysvita, Elzonris, Galafold, Gamifant, Lucemyra, Lutathera, Onpattro, Orilissa, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Tavalisse, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Vitrakvi, Xofluza。这类新药具有与现有疗法不同的作用机制,且对全球患者健康有较大的积极影响。

 

2009~2018年FDA批准新药的数量

图片来源:《2018 New Drug Therapy Approvals

 

强势创新,17款抗癌疗法,首款RNA疗法面世

 

在最受关注的癌症治疗领域,2018年共获批17款新疗法,占比28%。这些新疗法提供了多种癌症和血液肿瘤的治疗选择,包括乳腺癌、前列腺癌、肺癌、黑色素瘤和多种血液肿瘤新药。

 

中不乏突破性创新。2018年8月,Alnylam Pharmaceuticals带来了史上第一款RNAi疗法Onpattro。11月,Loxo Oncology和拜耳公司带来的Vitrakvi,作为一款针对特定遗传变异,而非肿瘤病发部位的抗癌药,Vitrakvi所能治疗的NTRK基因融合实体瘤,包含了乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症种类。这一新药的批准,也是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。

 

正如这份报告的开头所言:2018年是创新发展强劲的又一年!

 

“加速”政策作用凸显,73%新药获益

 

在短时间内有更多新药获批,与CDER在2018年使用了加速政策是分不开的。这一年,FDA通过四大加速政策包括突破性疗法、优先审评、快速通道和加速批准,来加快新药开发和审批效率。

 

从2018年新药审批情况来看,通过至少一种加速政策而获批上市的新药共43款,占比73%。

 

图片来源:《2018New Drug Therapy Approvals

 

这些使用至少一种加速政策而获批的新药包括:Aemcolo, Ajovy, Biktarvy,Copiktra, Crysvita, Daurismo, Diacomit, Doptelet, Elzonris, Epidiolex,Erleada, Firdapse,Galafold, Gamifant, Krintafel, Libtayo, Lorbrena, Lucemyra, Lumoxiti, Lutathera, moxidectin, Mulpleta, Nuzyra, Omegaven, Onpattro, Orilissa, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Revcovi, Symdeko, Takhzyro, Talzenna, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Vitrakvi, Vizimpro, Xerava, Xofluza, Xospata和Zemdri。

 

除此之外,这一年3/4的新药通过“优先审评”上市;95%的新药(56个)在第一个申请周期就获得了批准

 

“孤儿药”胜出,34款罕见病药物获批

 

往年,在FDA获批的新药中,肿瘤药是最大头,但2018年孤儿药强势胜出。这一年,FDA共批准了34种用于治疗罕见病的孤儿药,占比达58%。这一年获批的创新分子实体中,大部分是治疗罕见疾病的孤儿药,这是历史上不曾有过的。

 

早在2017年初,就有不少分析专家指出,新上任的FDA局长Scott Gottlieb博士对罕见病有足够的重视,并希望FDA能精简药物开发流程。而2018年度报告数据证实了这一点。2012~2016年,这5年FDA平均每年批准17款罕见病新药,而在2017~2018期间平均增长50%。在34款罕见病新药中,包括首个用于治疗罕见的遗传性佝偻病患者的药物,首个口服药物治疗法布里病,以及一种治疗苯丙酮尿症(PKU)患者的新药。

 

2018年批准的孤儿药包括:Asparlas, Braftovi, Copiktra, Crysvita, Daurismo, Diacomit, Elzonris, Epidiolex, Firdapse, Galafold, Gamifant, Krintafel, Lorbrena, Lumoxiti, Lutathera, Mektovi, moxidectin, Omegaven, Onpattro, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Revcovi, Symdeko, Takhzyro, Tavalisse, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Ultomiris, Vitrakvi, Vizimpro和 Xospata。

 

过去,患有罕见疾病的患者通常很少或没有可用于治疗其病症的药物,这些新药的获批为患有罕见病的患者带来了治疗的希望。

 

其他进展与展望

 

除了这些备受瞩目的新药外,FDA还批准了多种其他疗法,包括生物类似物,以及已获批药物的新适应症、新配方、组合或剂型等。其中7款获批的生物类似物药包括:Fulphila和Udenyca是Neulasta的生物类似物;Herzuma是赫赛汀(曲妥珠单抗)的生物类似物。Hyrimoz为Humira(阿达木单抗)的生物类似物;Nivestym为Neupogen的生物类似物;Retacrit是首个与Epogen/Procrit(epoetin alfa)类似的生物药;以及Truxima是Rituxan(利妥昔单抗)的首个生物类似物。

 

与此同时,FDA在批准新适应症、新配方以及新剂型方面取得了重大进展。其中有13款药获批用于新的适应症,以及5款获批用于扩大患者群体。值得一提的是,Gilenya(fngolimod)获批用于治疗10岁以上儿童和青少年复发性多发性硬化症,是FDA首次批准用于治疗小儿多发性硬化症的药物。报告指出,扩大已获FDA批准的药物的适应症范围,与开发一种全新的药物相比,成本要低得多且同样有效。此外,FDA还批准了一项生产Tc-99的新技术,用于诊断疾病的广泛成像研究。

 

2018年,FDA批准的这59款新药,以及新适应症、新配方和新剂型等,为癌症、各种罕见病、神经系统疾病,传染病以及许多其他疾病在内的广泛患者带来了新的治疗选择,获得了改善生活质量的新希望或提高了生存机会。

 

我们看到,2018年美国FDA对监管框架进行了多次调整,“无缝临床试验”的框架已经浮出水面,阿兹海默病非酒精性脂肪性肝炎等难治疾病有望采纳新的临床终点,而基因疗法微生物疗法人工智能与数字疗法的监管也逐渐清晰。我们期待在创新的监管框架下,更多创新医药产品能够问世,为全世界的患者带来福音!

 

资料来源:

[1] 2018New Drug Therapy Approvals. Retrieved Jan 8, 2019, from 美国FDA2018新药批准报告

 

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