当需求碰到了市场，成本遇到了责任，价格就显得尤为夺人眼球，这是灵魂的拷问，还是生命的救赎？
近日复星凯特CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液（奕凯达®）获批上市，作为国内首款CAR-T细胞治疗产品，光彩夺目，掌声一片。但网上传言其120万元/袋的零售定价也引起了舆论极大的关注。
自从诺华的Zolgensma以212.5万美元的价格问鼎史上最贵药以来，高价药的争议愈演愈烈，无论是正方的“挽救生命的奇迹，技术之溢价”，还是反方的“没钱买命，是道德的沦丧、人性的扭曲”，只能说都有道理，只是关注点不一而已。那么我们就来看看这些“马中赤兔，药中茅台”的“天价药”，贵在哪里，又值在哪里？
2021年全球最昂贵药物TOP10
诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的价格位居榜首，该药品属于一次性治疗。脊髓性肌萎缩症是最常见的罕见病之一，同等治疗SMA药物Spinraza，在治疗的第一年价格为75万美元，此后，患者每年价格为37.5万美元，十年也将达到412万美元。
Zokinvy在2020年11月刚刚获批上市，是Eiger生物制药公司针对Hutchinson-Gilford早老综合征（HGPS或早衰症）和早衰样核纤层蛋白病开发的首个治疗方法。两种适应症都属于超罕见、遗传的过早衰老疾病，会加速年轻患者的死亡率。以50mg胶囊717美元的价格计算，月费用将达到8.6万美元，年费用高达103.24万美元。
Danyelza也是新晋成员。纽约Y-mAbs制药公司开发的这款药物同样于2020年11月刚刚获得批准，用于治疗骨或骨髓复发或难治性高危神经母细胞瘤的小儿患者，每年的费用为97.76万美元。
高价偏爱“孤儿”
从下表可以看出，天价药无一例外都是孤儿药。根据美国制药工业协会统计，开发和上市一种新药，在欧洲的成功率是1/4317,在美国是1/6155，同时新药获准上市并不意味着商业上的成功，加之药物研发成本和风险都很高，更何况孤儿药。
天价药主要成本构成
（根据交易信息、公司公告整理）
因欧美都通过了孤儿药法案，所以注册审批获得了快速通道，减少了些时间成本，由于孤儿药用药需求的人数少，且企业大都不愿意在此投入过多的精力，因此要获得同常用药物相同的收益，就意味着单价要高，药厂需要相应的定期回报去覆盖持续不断的研发成本。
细胞疗法杀入“高端局”
奕凯达®是美国Kite公司的Yescarta (axicabtagene ciloleucel)在中国进行产业化的CAR-T细胞治疗产品，是一款通过基因工程手段对患者自体T细胞进行编辑改造后再回输给患者的细胞治疗药物，适应症为用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，是具有划时代意义的中国首个细胞治疗产品。
2017 年复星医药产业与Kite Pharma共同投资设立复星凯特，引进Yescarta技术，以复星医药出资不超过8,000 万美元占复星凯特注册资本的50%来看，目前复星凯特在CAR-T上投入也达到10亿元人民币左右。
2017年，吉利德不惜重金豪投120亿美元收购Kite Pharma，只为CAR-T。当时的Kite Pharma 2015和2016两年的营收分别仅为1700万美元和2200万美元，净亏损则分别高达1.02亿美元和2.67亿美元。从财务看难看程度不似一般，但相对于120亿的价值，吉利德看中的就是这款神药的潜在力量。
Yescarta海外定价37.3万美元(约合人民币247万元)，每位患者只予使用一次。相比细胞疗法的首批药品——诺华集团标价47.5万美元的“Kymriah”，已经降低了不少。
Yescarta在2019年全年取得了4.56亿美元的销售业绩，相较于2018年全年2.64亿美元的销售业绩，实现了72.7%的增长幅度，2020年全年增长33％至6.07亿美元，成为公司业绩增速最高的产品之一。无独有偶，Kymriah于2017年8月美国上市。2018-2020年销额分别为0.28亿美元，0.96亿美元，1.41亿美元。
与上文盘点的天价药不同，目前获批的细胞治疗产品适应症不能算作罕见病，根据弗若斯特沙利文报告，中国的细胞免疫治疗市场规模预计于2021年至2023年由13亿元升至102亿元，复合年增长率为181.5%。随着更多细胞免疫治疗产品获批，市场预计于2030年达人民币584亿元，2023年至2030年的复合年增长率为28.3%，因此其市场规模也远超孤儿药的市场空间。
总结
太贵，穷人治不起。
太便宜，医药公司研发不起。
目前造成药价过高的原因，主要由患者少、市场小和成本高几方面因素组成。而天价药同时也存在着一次性治愈、分期付款等相对优势。通过横向对比，国内的天价药在客观上比价格要比海外低不少，但考虑到人均收入水平、医保覆盖范围等差距，很难说我国患者在药物可及性上拥有什么优势。
你还记得90年代的2万块钱的大哥大吗？按目前可预见的趋势看，创新药随着技术工艺的进步迭代、市场规模的扩大，成本会逐渐降低；而孤儿药则需要辅以援助计划、医保覆盖以及创新支付模式和商业保险等政策的不断完善。
国家对于高价药的可及性的重视也在逐步提高，从国家医保局公布的《2021年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》来看，2016年1月1日至2021年6月30日期间上市的新药，可以申报加入医保目录，如果奕凯达等有机会参与新一轮的医保谈判，在国内的采集趋势下，会同其它高价药品一样，最终走上降价之路，普惠于患者。
毕竟对于处身其中的患者来说，有治愈的希望比什么都重要，每一条生命都是无法用金钱来衡量的。
本文作者：木易，来源：医药魔方，原文标题《天价药不完全盘点》
