马中赤兔,药中茅台!天价药到底贵在哪里,又值在哪里?

医药魔方
天价药无一例外都是孤儿药。根据美国制药工业协会统计,开发和上市一种新药,在欧洲的成功率是1/4317,在美国是1/6155,同时新药获准上市并不意味着商业上的成功,加之药物研发成本和风险都很高,更何况孤儿药。

当需求碰到了市场,成本遇到了责任,价格就显得尤为夺人眼球,这是灵魂的拷问,还是生命的救赎?

近日复星凯特CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液(奕凯达®)获批上市,作为国内首款CAR-T细胞治疗产品,光彩夺目,掌声一片。但网上传言其120万元/袋的零售定价也引起了舆论极大的关注。

自从诺华的Zolgensma以212.5万美元的价格问鼎史上最贵药以来,高价药的争议愈演愈烈,无论是正方的“挽救生命的奇迹,技术之溢价”,还是反方的“没钱买命,是道德的沦丧、人性的扭曲”,只能说都有道理,只是关注点不一而已。那么我们就来看看这些“马中赤兔,药中茅台”的“天价药”,贵在哪里,又值在哪里?

2021年全球最昂贵药物TOP10

诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的价格位居榜首,该药品属于一次性治疗。脊髓性肌萎缩症是最常见的罕见病之一,同等治疗SMA药物Spinraza,在治疗的第一年价格为75万美元,此后,患者每年价格为37.5万美元,十年也将达到412万美元。

Zokinvy在2020年11月刚刚获批上市,是Eiger生物制药公司针对Hutchinson-Gilford早老综合征(HGPS或早衰症)和早衰样核纤层蛋白病开发的首个治疗方法。两种适应症都属于超罕见、遗传的过早衰老疾病,会加速年轻患者的死亡率。以50mg胶囊717美元的价格计算,月费用将达到8.6万美元,年费用高达103.24万美元。

Danyelza也是新晋成员。纽约Y-mAbs制药公司开发的这款药物同样于2020年11月刚刚获得批准,用于治疗骨或骨髓复发或难治性高危神经母细胞瘤的小儿患者,每年的费用为97.76万美元。

高价偏爱“孤儿”

从下表可以看出,天价药无一例外都是孤儿药。根据美国制药工业协会统计,开发和上市一种新药,在欧洲的成功率是1/4317,在美国是1/6155,同时新药获准上市并不意味着商业上的成功,加之药物研发成本和风险都很高,更何况孤儿药。

天价药主要成本构成

(根据交易信息、公司公告整理)

因欧美都通过了孤儿药法案,所以注册审批获得了快速通道,减少了些时间成本,由于孤儿药用药需求的人数少,且企业大都不愿意在此投入过多的精力,因此要获得同常用药物相同的收益,就意味着单价要高,药厂需要相应的定期回报去覆盖持续不断的研发成本。

细胞疗法杀入“高端局”

奕凯达®是美国Kite公司的Yescarta (axicabtagene ciloleucel)在中国进行产业化的CAR-T细胞治疗产品,是一款通过基因工程手段对患者自体T细胞进行编辑改造后再回输给患者的细胞治疗药物,适应症为用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者,是具有划时代意义的中国首个细胞治疗产品。

2017 年复星医药产业与Kite Pharma共同投资设立复星凯特,引进Yescarta技术,以复星医药出资不超过8,000 万美元占复星凯特注册资本的50%来看,目前复星凯特在CAR-T上投入也达到10亿元人民币左右。

2017年,吉利德不惜重金豪投120亿美元收购Kite Pharma,只为CAR-T。当时的Kite Pharma 2015和2016两年的营收分别仅为1700万美元和2200万美元,净亏损则分别高达1.02亿美元和2.67亿美元。从财务看难看程度不似一般,但相对于120亿的价值,吉利德看中的就是这款神药的潜在力量。

Yescarta海外定价37.3万美元(约合人民币247万元),每位患者只予使用一次。相比细胞疗法的首批药品——诺华集团标价47.5万美元的“Kymriah”,已经降低了不少。

Yescarta在2019年全年取得了4.56亿美元的销售业绩,相较于2018年全年2.64亿美元的销售业绩,实现了72.7%的增长幅度,2020年全年增长33%至6.07亿美元,成为公司业绩增速最高的产品之一。无独有偶,Kymriah于2017年8月美国上市。2018-2020年销额分别为0.28亿美元,0.96亿美元,1.41亿美元。

与上文盘点的天价药不同,目前获批的细胞治疗产品适应症不能算作罕见病,根据弗若斯特沙利文报告,中国的细胞免疫治疗市场规模预计于2021年至2023年由13亿元升至102亿元,复合年增长率为181.5%。随着更多细胞免疫治疗产品获批,市场预计于2030年达人民币584亿元,2023年至2030年的复合年增长率为28.3%,因此其市场规模也远超孤儿药的市场空间。

总结

太贵,穷人治不起。

太便宜,医药公司研发不起。

目前造成药价过高的原因,主要由患者少、市场小和成本高几方面因素组成。而天价药同时也存在着一次性治愈、分期付款等相对优势。通过横向对比,国内的天价药在客观上比价格要比海外低不少,但考虑到人均收入水平、医保覆盖范围等差距,很难说我国患者在药物可及性上拥有什么优势。

你还记得90年代的2万块钱的大哥大吗?按目前可预见的趋势看,创新药随着技术工艺的进步迭代、市场规模的扩大,成本会逐渐降低;而孤儿药则需要辅以援助计划、医保覆盖以及创新支付模式和商业保险等政策的不断完善。

国家对于高价药的可及性的重视也在逐步提高,从国家医保局公布的《2021年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》来看,2016年1月1日至2021年6月30日期间上市的新药,可以申报加入医保目录,如果奕凯达等有机会参与新一轮的医保谈判,在国内的采集趋势下,会同其它高价药品一样,最终走上降价之路,普惠于患者。

毕竟对于处身其中的患者来说,有治愈的希望比什么都重要,每一条生命都是无法用金钱来衡量的。

本文作者:木易,来源:医药魔方,原文标题《天价药不完全盘点》

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