一般来说，普通人轻微划伤后血液很快就会凝固，而对血友病患者而言，一个小小伤口损伤都会造成很大的伤害。目前，美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者，A型血友病更为常见，约为前者的五倍。
澳大利亚制药商CSL Behring旗下药物Hemgenix获批，给B型血友病患者带来了治愈希望，但高昂的定价令普通人难以企及。
周二，美国卫生监管机构（FDA）批准了基因药物Hemgenix，通过一次性注射使患者免于常规治疗，但每剂定价高达350万美元，是全球最昂贵的药物。
一项针对该疗法的关键研究发现，Hemgenix仅需要注射一次，就能使得年平均出血率下降54%，更为重要的是，它还可以使94%的患者摆脱耗时耗钱的终生凝血因子注射。
作为一种遗传性疾病，B型血友病致病机制是基因缺陷导致第九凝血因子缺失或不足，按照常规疗法，血友病患者需要终身定期注射第九凝血因子（IX）。
由于血友病的本质就是基因受损，Hemgenix的基因疗法是对症下药，其治疗原理是将一种能够产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏中细胞，使患者自身能够产生IX蛋白因子。
美国FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks表示，尽管已经有治疗血友病的药物，但防止和治疗出血的方法可能会降低患者的生活质量。Hemgenix代表着这一疾病治疗领域的重要进展。
高昂定价惹争议，最贵药物商业化之路前途未卜
“天价”一直是新药的一个问题，诺华制药公司（Novartis AG）用于治疗婴儿脊髓性肌萎缩症的Zolgensma在2019年获批时的价格为210万美元，而蓝鸟生物公司（Bluebird Bio Inc．）用于治疗血液疾病β地中海贫血的Zynteglo在今年早些时候的定价为280万美元。
然而，渤健的阿尔茨海默病药物Aduhelm和蓝鸟生物的Zynteglo等药物均因成本高昂导致商业化不理想。
生物科技投资人、Loncar投资CEO Brad Loncar对此表示，虽然定价要比预期略高，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很昂贵，另一方面，血友病患者长期处于担忧出血的恐惧中。