美国食品药品管理局(FDA)批准第一种基因疗法Casgevy,将被用于治疗镰状细胞病(sickle cell disease, SCD)。该疗法由波士顿福泰制药(Vertex)和瑞士CRISPR Therapeutics AG开发,单人医疗成本大约200万美元。福泰制药(VRTX)目前跌1.29%,Crispr ADR(CRSP)盘中大跌6.52%。 纳斯达克生物科技指数维持超过0.7%的跌幅。
英国监管方上月也已批准这项疗法,本次FDA批准该疗法可被用于12岁及以上患者,福泰制药将领衔启动药物和治疗计划,首先面向大约3.2万患有严重镰状细胞病的美国和欧洲患者。
据报道,CRISPR大约十年前就已研发出人体基因编辑技术,研发者还曾获得诺贝尔奖,当时代表着基因疗法的重大进展。然而,将这一复杂疗法推广到数以万计可能受益的患者身上,可能面临包括成本在内的管理上的困难。
镰状细胞病是一种遗传性的血液疾病,会导致血液中原本应为满月形而有弹性的红细胞呈半月形,进而卡在血管中,阻碍血液流动,红细胞中的血红蛋白无法将氧气送至身体各处,导致慢性贫血和急性疼痛(pain crisis)。目前,全美国估计有大约10万人罹患此病。
Casgevy利用CRISPR技术编辑人体的DNA,将人类出生后不久就会关闭的胎儿血红蛋白(fetal hemoglobin)改为开启状态,从而帮助红细胞保持健康的满月形状。在临床试验中,Casgevy疗法消除了绝大部分患者的急性疼痛。
FDA生物制品评估与研究中心治疗产品办公室负主任Nicole Verdun表示,“镰状细胞病是一种罕见、会使人衰弱而且危及生命的血液病,治疗需求供不应求。基因疗法可以更精确而有效地治疗,尤其将帮助那些患有此病但当前治疗方法有限的病人。”
虽然该疗法只能使用一次,但整个疗程耗时数月。首先需将干细胞抽取并分离后送到福泰制药的实验室,然后进行基因编辑。编辑完成后,患者首先通过数日的化疗,清除旧的不健康红细胞,为新细胞腾出空间。新细胞被注入体内后,患者需住院数周恢复。
但分析师表示,即便是最能获益的那部分患者,该疗法耗时太长,患者还需要忍受化疗,治疗需求可能不会很大,而且该疗法可能导致不孕不育,同时成本太高,预计不会有很多保险负担。分析师预期,每位病人的治疗成本最高大约在200万美元左右。而且,因为该疗法的流程太过复杂,能够提供该疗法的医疗机构估计比较有限。
分析师预期,福泰制药到2028年将通过该疗法获得12亿美元的收入。福泰制药周五美股盘中跌1.29%,报349.37美元;Crispr ADR盘中大跌6.52%,报65.63美元。相比之下,纳斯达克生物指数盘中跌0.76%,报3972.22点。
FDA周五还批准了另一款被称为Lyfgenia的基因疗法,该疗法由Bluebird Bio公司研发,治疗机制与Casgevy不同,但实施方法类似,同样预期可以去除急性疼痛。该公司股价周五盘中大涨7.38%,报5.16美元。