美东时间7月25日周三，美国制药巨头辉瑞公司宣布，其针对罕见遗传性凝血障碍——血友病A的实验性基因疗法，在一项大型的后期临床试验中取得了成功。这一成果为该疗法的潜在获批铺平了道路。
这种针对A型血友病的疗法，可能成为辉瑞继4月获批用于B型血友病的“Beqvez”之后，该公司进入美国市场的第二种基因疗法。
该疗法由辉瑞与Sangamo Therapeutics联合开发。消息发布后，Sangamo Therapeutics的股价早盘一度暴涨124%，而辉瑞的股价表现稍逊，跌超0.6%后又一度涨超1.4%。
血友病A是一种终生疾病，由缺乏名为因子VIII的凝血蛋白引起，导致血液无法正常凝固，增加了自发性出血和术后严重出血的风险。辉瑞在一份新闻稿中援引数据称，全球大约每10万名男性新生儿中有25例血友病A患者。目前，A型血友病的标准治疗方式是定期输注因子VIII蛋白，以帮助血液凝固。
辉瑞的这一新型基因疗法，旨在通过一次性治疗，显著减少患者的年出血次数，并改善其生活质量。辉瑞表示，经过15个月的治疗后，这种一次性疗法表现优于目前治疗该疾病的标准疗法——常规输注因子VIII蛋白，而且有望减轻患者因频繁静脉注射或注射所带来的身体和情感负担。
首席研究员Andrew Leavitt博士强调：“对于A型血友病患者而言，频繁的输液或注射治疗对其身体和情感的影响不可低估。” 这一突破性疗法的成功，无疑为患者和医疗界带来了新的选择和希望。
辉瑞公司表示，尽管研究仍在进行中，但将在即将举行的医学会议上提供更多数据。如果该疗法获得批准，它将与BioMarin Pharmaceutical的一次性治疗“Roctavian”形成竞争。尽管BioMarin的疗法自去年在美国获批以来市场接受度不高，但辉瑞的加入可能会改变这一局面。据报道，目前BioMarin正在考虑是否出售其售价高达290万美元的A型血友病疗法。
辉瑞是众多投资于基因和细胞疗法领域的制药公司之一。基因和细胞疗法是一种一次性、高成本的治疗方法，针对患者的基因来源或细胞来治愈或显著改变疾病的进程。一些行业健康专家预计，这些疗法将取代患者长期管理慢性疾病的传统治疗方法。