生物科技公司Bluebird Bio Inc.脑损耗疾病基因疗法获得美国食品药品管理局(FDA)批准,成为第一款面向脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)儿童患者的疗法。这种一次性的疗法将被冠名为Skysona,售价300万美元。