国内首个脊髓性肌萎缩症全身基因治疗药物研究在上海正式启动

从复旦大学附属儿科医院获悉，2022年10月31日，由复旦大学附属儿科医院教授王艺领衔的“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001-307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验”项目正式启动。（澎湃）