国内首个脊髓性肌萎缩症全身基因治疗药物研究在上海正式启动

从复旦大学附属儿科医院获悉，2022年10月31日，由复旦大学附属儿科医院教授王艺领衔的“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001-307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验”项目正式启动。（澎湃）

目前，国内已上市的脊髓性肌萎缩症（SMA）靶向治疗药物有两种，即反义寡核苷酸药物和小分子药物，基因替代治疗药物尚未在中国上市使用，且价格昂贵。此次，由中国自主研发的EXG001-307是新一代治疗SMA的基因替代治疗药物，有望提供有效、安全且经济的新型治疗药物。这也是国内首个脊髓性肌萎缩症全身基因治疗药物IND（研究性新药）研究。