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新“基因魔剪”按需敲入长DNA序列,或可治疗多突变疾病

据最新一期《自然·生物技术》发表的一项研究,在CRISPR基因编辑系统的基础上,美国麻省理工学院研究人员设计了一种新工具,可以更安全、更高效的方式剪除有缺陷的基因并用新基因替换它们。使用这个系统,研究人员可将长达36000个DNA碱基对的基因传递给几种类型的人类细胞,以及小鼠的肝细胞。这种被称为PASTE(通过位点特异性靶向元素进行可编程添加)的新技术有望治疗由具有大量突变的缺陷基因引起的疾病,例如囊性纤维化。(科技日报)

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