Vertex新一代小分子组合疗法上市申请获FDA与EMA接受

Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）宣布，美国食品药品管理局（FDA）已接受其每日一次vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor三联疗法（vanza三联疗法）治疗6岁及以上的囊性纤维化（CF）患者的新药申请（NDA），这些患者至少带有F508del突变或囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）基因中的另一个应答性突变。

带有这些突变的患者对vanza三联疗法产生应答。Vertex对此申请使用了优先审评券，PDUFA的目标日期为2025年1月2日。此外，欧洲药品管理局（EMA）也完成Vertex在欧盟提交该疗法针对6岁及以上CF患者的上市许可申请（MAA）的验证。该公司也已在加拿大、澳大利亚、瑞士和英国提交了监管申请。（药明康德）