Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布了在研基因疗法UX701在治疗肝豆状核变性（又名Wilson病）的1/2/3期临床试验中的最新结果。试验数据显示，UX701显示出有意义的临床活性，改善了患者的铜代谢。多名获得缓解的患者已经完全停止标准疗法的使用。该公司计划进一步探索UX701的最佳剂量和优化免疫调节治疗方案，增强基因疗法的效果和效率，目标为让大部分接受治疗的患者能够停止使用标准治疗。（药明康德微信公号）
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