VRTX：制药公司Vertex所研制的囊性纤维化（CF）复方药物Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）获得澳大利亚监管机构的批准；囊性纤维化（CF）是一种罕见的、危及生命的遗传性疾...
VRTX：制药公司Vertex所研制的囊性纤维化（CF）复方药物Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）获得澳大利亚监管机构的批准；囊性纤维化（CF）是一种罕见的、危及生命的遗传性疾病，F508del突变是导致CF的最常见病因；Orkambi成为CF群体中数目最庞大的双拷贝F508del突变CF患者的首个治疗药物。