瑞士医药巨头诺华(Novartis)研发的基因疗法Zolgensma离上市销售仅一步之遥。按照各机构目前的估价，Zolgensma很可能会成为美国第一个突破百万美元门槛的疗法。
这款基因疗法用于治疗脊髓性肌肉萎缩症。瑞银预计，Zolgensma的价格将高达200万美元。医学与经济评议研究所（ICER）给出的估价则为31-150万美元。
而诺华的心理价位更是高的离谱。据路透，诺华CEO Vas Narasimhan上个月告诉分析师，诺华正在研究Zolgensma疗法的价格区间，可能在每位患者150-500万美元之间。
Vas Narasimhan告诉彭博，他们准备以五年分期付款的方式来减轻患者的初期负担，五年内万一治疗无效或病患死亡，诺华会退款。
据华尔街日报，保险公司表示，随着更多的基因疗法进入市场，数百万美元的价格是不可持续的。
基因疗法是指利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，从而修复有缺陷的DNA链的疗法，主要用于治疗童年严重疾病、罕见血液异常及其他严重疾病。
香港经济日报称，基因疗法的价格可以喊到什么程度，目前还很难定出标准，没有人知道该收多少钱才算合理，原因是以业界现有的材料尚不能断定治疗效果是否真的“一劳永逸”。
诺华即将推出的Zolgensma疗法所针对的疾病是脊髓性肌肉萎缩症(SMA)。公开资料显示，SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有最严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。
在美国，每年有400到500名婴儿出生时患有SMA，其中约300名属于最严重的病例。诺华公司研发部门总裁David Lennon说，目前大约有9000到10000名美国人患有这种疾病。
第一批研究发现，在接受治疗的六个半月内，19名年龄在5岁以下的患者中有3名患者能够独立站立，其中2名最终能够行走，他们在伸手、抓握和触摸等方面的肌肉力量有所改善。2名患者有肝损伤的迹象。
彭博称，这可能会在Zolgensma和另一药物Spinraza之间引发一场大战。
美国药企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物。与诺华不同，Spinraza是终身治疗，第一年的价格为75万美元，之后每年的价格为37.5万美元。今年一季度，Spinraza为Biogen公司创造了5.18亿美元的收入，超过了分析师预期的4.865亿美元。
诺华已经向美国食药监局FDA申请批准销售Zolgensma，FDA将于本月作出决定，这意味着Zolgensma预计很快就会上市。
今年以来，诺华公司股价已累计上涨了12%。