最近，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价210万美元（约1448万元），号称史上最贵的药。
此消息一出，引起了激烈的争论。有人说这种药物让穷人看不到希望，也有人说医药公司付出了昂贵的研发成本，只有10年的专利保护期的情况下，有必要靠高定价收回成本。
脊髓性肌萎缩（spinal muscular atrophy, 简称SMA）是一种罕见病，病因是运动神经元存活 1（survival motor neuron 1, SMN1）发生基因突变，导致运动神经元细胞死亡，从而肌肉萎缩，因为吞咽和呼吸困难，极少有患者活过两岁。
本来医药公司对这种研发成本高昂回报率不确定的罕见病药物是不感兴趣的，只是比较偶然，一个叫做Arya的患儿被诊断出这种疾病，如果是普通人的孩子，很可能就在痛苦中缓缓的走完一生了。但是Arya的父亲是对冲基金TPG-Axon Capital的创始人，管理着28亿美元的资产。Arya的母亲曾经在投资银行工作，是斯坦福大学教育和经济双硕士。他们拿出了1500万美元建立了一个叫SMA Foundation的慈善机构，致力资助这项疾病的研究。最终他们通过获取政府的支持，以及游说医药公司，实现了这种药物的研发并快速投入市场。
这种药物的名字叫Zolgensma（通用名onasemnogene abeparvovec），是一款真正的基因药物，腺相关病毒通过基因工程技术携带功能正常的完整SMN1基因片段，进入人体后转入正确位置，恢复正常的蛋白合成，从源头解决病因，堪称现代医学的里程碑。
一、阿斯克勒庇俄斯的两难抉择
在希腊神话中，光明之神阿波罗有个儿子叫阿斯克勒庇俄斯，他治病救人妙手回春以至于冥界门前冷清。
因为阿斯克勒庇俄斯行医时带着他的蛇，因此这条蛇的形象也成为世界卫生组织的标志。
最终，因为救人过多导致冥界生意不佳的阿斯克勒庇俄斯被宙斯放电处死。所以在救人的时候，医神也面临着两难选择，救还是不救。
《我不是药神》从病人的视角，讲述了对活下去的渴望。在这部影片里，医药公司的代理成了恶魔的象征。
但是，如果医药公司无利可图，就不去研发这类药物了，那病人又靠什么活下去呢？
如今经过系统治疗的Arya已经是加州某名校的大学生，而210万美元一针的神药，也通过了FDA的评估，至少让一部分有经济能力的患者家庭有了希望。
治不起的，怎么办？只能等死吗？
其实，医保才是终极解决方案。
据诺华的公开信息，传统SMA疗法，头10年中总费用其实超过400万美元，这种Zolgensma疗法是210万美元，可以根据效果5年分期付款。美国一般是医保公司付费给制药公司，对于美国民众来讲，贵的医保才能有更好更贵的治疗，目前诺华披露信息显示，Pilgram公司决定给予其医保覆盖，但是需要看5年治疗效果。
领先全球的技术背后，是医药企业不计代价的研发支出。据普华永道思略特发布的数据，2018财年，制药、生物技术、生命科学行业，罗氏、强生、默沙东、诺华研发费用支出分别为108亿美元（占营收比例18.9%）、106亿美元（占营收比例13.8%）、102亿美元（占营收比例25.4%）、85亿美元（占应收比例17%）。
二、自研和仿制，A股的两面派
把目光转回国内，有没有中国医药企业，能像诺华这样做出拯救苍生药物的吗？
中国的现代化医药行业起步比较晚，多年来以仿制药为主，和辉瑞、诺华、罗氏等巨头无法抗衡，但越来越多的创新企业崭露头角。
1、研发就是生命，不惜血本研发投入的药企
贝达医药几乎是只靠一款新药打天下，公司几乎所有营收均来自盐酸埃克替尼，这是以表皮生长因子受体激酶为靶标的新一代靶向抗癌药，完全由我国科学工作者和肿瘤临床专家自主原创，经历8年时间研制而成，其第一个适应症是晚期非小细胞肺癌。
2018年公司研发投入5.90亿元，同比增长55.01%，占营收比例达48.20%，从比例上来说是A股医药企业之冠。据公司年报，共有13项处于临床阶段产品，同步推进19个临床前项目。恩莎替尼二线治疗ALK阳性非小细胞肺癌的注册申请已于2019年2月纳入NMPA优先审评，有望于2019年获批上市并成为该领域第一个国产创新药。多靶点TKI——CM082处于三期临床阶段，预计2019年完成中期评估，与君实生物PD-1（JS01）联合用药的临床试验申请已于2019年1月获批。贝伐单抗生物类似物MIL60正处于三期临床，预计2019年完成试验。帕妥木单抗已准备提交上市申请。
沃森生物因为财务状况较差饱受质疑，但公司在2018年依旧投入3.8亿进行研发，占营收比例的43.25%。
公司在自主疫苗方面投入重金研发：13价肺炎结合疫苗处于申报生产的审评阶段，预计年中获批上市销售；2价HPV疫苗已进入三期关键时点，处于收集病例及分析的最后阶段；九价HPV疫苗处于临床一期阶段；重组 EV71疫苗申请临床研究获得受理。
恒瑞医药是A股中投入研发资金最多的公司，2018年研发支出高达26.7亿，占营收比例的15.33%。虽然金额无法和国际巨头比较，但是已经有了长足的进步，占营收比例已经十分接近。
公司两条腿走路，一方面从事仿制药的生产，另一方面在创新药领域加大研发力度。PD-1单抗（卡瑞利珠单抗）目前已完成技术审评，即将成为国内第三家获批的PD-1厂商。卡瑞利珠单抗还有多个适应症正在进行临床试验，其中非小细胞癌、肝细胞癌等大病种适应症均位于临床III期。瑞马唑仑有望于2019年下半年获批，目前正处于审评审批阶段；此外公司还有包括瑞格列汀、恒格列净、贝伐珠单抗类似物等多个重磅品种位于临床III期。
2、把医药做成化工的低端仿制药企业
和上述公司不同的是，A股有一部分医药企业的研发投入极低。
比如鲁抗医药，作为一家老牌药企，公司几乎没有一款新品，只是生产抗生素原药和兽用抗生素。
公司的毛利率和化工企业不相上下，如果不是最大的竞争对手因为环保问题被查封，公司的盈利能力都成问题。
3、不得不说的中药企业
5月25日，第72届世界卫生大会日前审议通过《国际疾病分类第十一次修订本（ICD-11）》，首次纳入起源于中医药的传统医学章节，中医药在走向国际的道路上迈出了巨大的一步。
但是，中药企业却让人一言难尽。
最近步长医药曝出的董事长女儿行贿上学事件后，被翻出中药针剂的问题；著名的中药上市公司云南白药，如今已经成为一家主营业务为牙膏的日化用品公司，研发支出占营收比例不足0.5%；从事中药饮片业务的康美药业被爆财务造假；片仔癀的研发支出只有营收的2%......
中医药虽然打开了国门迈向了世界，但在吸收精华、摈弃糟粕、研发创新方面，还有很长的路要走。
三、医药股研发支出排行榜
以2018年年报为例，研发支出占营收比例超过10%的A股医药公司共计37家，这些视研发为生命的公司，更有可能在未来获得超额收益。
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